基因治療是醫學界最熱門的議題之一。基因就像一本「生命之書」,每個人都擁有不同的基因圖譜,許多遺傳疾病肇因於某個基因的突變或缺損,在科學家逐漸了解基因結構與功能、加上基因定序技術進步之後,基因治療發展日益成熟,被視為治療目前難解、或無解疾病的寄託。臺大醫院基因醫學部暨小兒部主治醫師、臺大醫學院小兒科教授胡務亮,在接受《好健康》會刊諮詢時曾表示,近來最熱的基因治療議題無疑是「基因編輯」,科學家已成功利用分子剪刀(CRISPR/Cas9)編輯人類胚胎中的基因,解決致病突變,製造出看來健康的胚胎。《自然》(Nature)期刊2017年8月刊登一篇研究,美國奧勒岡健康與科學大學(Oregon Health and Science University)及其團隊成員,使用CRISPR/Cas9技術進行胚胎基因修復,共成功修復了40多個胚胎,這些胚胎具有肥厚性心肌症(hypertrophic cardiomyopathy)的MYBPC3基因突變點,這種心臟病常常造成孩子長大後猝死。他們試圖證明修改人類胚胎的基因是可行的,可解決遺傳疾病問題。美國加州一家公司也在2017年11月初宣布進行首例基因編輯人體試驗,一位罹患黏多醣症第二型的44歲男性患者接受試驗,透過靜脈注射10億個矯正基因以及基因編輯工具進入體內,成效尚未知,不過,已跨出基因編輯技術的一大步。「基因編輯看來神奇、實則在自然界存在已久。」分子剪刀(CRISPR/Cas9)原本是細菌DNA內建的後天免疫系統,會協助DNA辨認並且抵禦外來的攻擊者。科學家利用這套細菌天生的系統,將其改造為基因編輯技術。CRISPR序列中特殊的酶「Cas9」會攜帶著儲存好的基因碼「記憶」,進入人體後只要發現符合基因碼的對象就加以剪除。當分子剪刀破壞致病基因後,基因會進行修補,當沒有範本參考時,修補後的基因仍然會功能缺損;但如果基因編輯時同時利用載體送入「合成基因模板」,協助斷裂基因修補,就可能恢復基因正常的功能。基因治療的技術不斷躍進,不過長期的安全性還是未知數。例如,以病毒為載體,在改造基因的同時,會不會對細胞造成不可逆傷害?分子剪刀有沒有可能切到別的基因段造成難以修復的悲劇?分子剪刀專一性夠不夠?等諸多疑慮,還需要更多時間與臨床驗證。此外,基因編輯技術的掘起,意味著許多遺傳或重大疾病可能獲得改善,為病患帶來希望。但倫理爭議也隨之顯現,一旦發展成熟,人類將能夠輕易地藉由這項技術扮演「上帝之手」,編輯胚胎基因、打造優生學嬰兒,這樣的發展是好、是壞?在享受基因科技帶來的效益之餘,仍應審慎以待。


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